無藥可醫,也要擁抱希望

2014⋅02⋅07
無藥可醫,也要擁抱希望
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2014⋅02⋅07
無藥可醫,也要擁抱希望

今年甫獲奧斯卡金像獎最佳紀錄長片提名電影《山姆的生活》(Life According to Sam),記錄罹患「早衰症」(Progeria)的美國男孩山姆‧伯恩斯(Sam Burns)對抗罕見疾病的歷程。遺憾的是,頒獎典禮尚未登場,山姆卻因併發症於1月去世,短短17年的人生畫下句點。

樂觀的山姆曾登上TEDx舞台,暢談他與罕見疾病奮鬥的過程中,所體悟到的快樂人生哲學,並期望能夠喚起各界對早衰症的關注,盡早找出治癒這項疾病的方法。早衰症是一種極少見的先天性遺傳疾病,起因於人類第一對染色體上的基因變異,大約每四百萬新生兒才有一位罹患此症,目前並無有效的治療方式,患病的兒童一般很難活過13歲。

My philosophy for a happy life | Sam Berns | TEDxMidAtlantic

花十四年只為一顆新藥

科學發展至今,人類大約掌握了四千種疾病精確的分子基礎,但在這四千種疾病當中,又有幾種是經研究證實具有確切的治療方法?遺傳學家Francis Collins告訴我們,大概只有兩百五十種。

兩百五十之於四千,有如滄海一粟,縱使需要努力的路還很長,卻已是個了不起的成就,想想幾百年前,一場黑死病就消滅了歐洲數千萬的人口;而現在已開發國家的人民預期壽命卻可逼近八十歲,生命的長度雖不是無限,也已經長了不少,多了幾年揮灑青春的本錢。

話雖如此,難道醫學發展真的面臨了瓶頸,才會使得藥物開發的進度緩慢?事實上,基礎科學與實際應用之間往往不是一條筆直的康莊大道,只要慢慢地走,一步一步地實驗,就能夠達到終點;相反地,比較像是一場變化莫測的賭注。開發一項新藥物,需歷經諸多個步驟、無數的臨床實驗,幸運的話,少則花上十四年的時間、十億美元的投入,新藥即可獲批准上市,藥物跟疾病的結構分子是否能對得上?其實沒有人能說得準。

Francis Collins


改變思維,老藥也能新用

然而,人的壽命再長,又有多少個十四年可以等待?更何況早衰症患者老化的速度比常人快上七倍,傳統的藥物開發模式顯然不夠有效率,我們需要加快步伐,著眼於「個人化」的藥物開發與測試,跟詭譎善變的基因鬥智。

隨著基因體定序技術的成本逐漸降低,這樣的觀點越來越有可能實現,令人充滿希望。但不可否認的是,藥物開發的成本依舊是個遙不可及的天文數字,很少有藥廠願意動輒上億元的經費來投入罕見疾病藥物的研究,這時候,為了人類的共同福祉,就更需要集結學術界、營利單位、政府組織與病患,一同創造緊密的夥伴關係,加快醫療開發的腳步。

這樣的夥伴關係何以重要?Francis Collins認為,正因為藥物開發並不是一條單行道,A藥物不見得最後能夠對B疾病產生效果,但卻不能排除A藥物治癒其他疾病的潛在可能性。這些過去被藥商視為「失敗」的藥品,只要證實對人體無害,就不該封存在冷凍庫裡,而是拿來進行重新定位,改變藥物的用途,也許能夠有效治療其他疾病。

Francis Collins

過去就曾有為癌症所研發的藥物,儘管最後無法成功治療癌症,卻對愛滋病毒產生作用。在成千上萬種令人捉摸不透的疾病世界裡,我們都希望這個案例不是偶然,在迂迴的藥物開發過程當中,只需一點截彎取直,一切都可能海闊天空,許多生命不再只是曇花一現。

這是一個具有潛力的思維,需要支持、資源與合作,當然更需要承擔巨大的風險,但就像來到演講現場的山姆說:「對我自己和所有早衰症的孩子們,只要還有一條路,任何人都可以治癒任何疾病,期望早衰症在不久的將來是可以被治癒的。」

Sam Berns

雖然山姆的病情並沒有因為他對生命的熱情而穩定下來,但在他瘦小的身軀裡,住著一個巨大的靈魂,那份堅定的精神帶給所有人力量。的確,所有事情不都是如此嗎?只要還有一條路可走,就沒有說放棄的理由。

Francis Collins: We need better drugs -- now

撰稿:Tina

發佈於2014⋅02⋅07
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文章主題
人與生活